6月5日，传奇生物公布了3期CARTITUDE-4研究数据。结果显示，在中位随访16个月时，与标准治疗方案（SOC）相比，西达基奥仑赛降低了既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者74%的疾病进展或死亡风险。该研究数据在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以简报和口头报告形式亮相，并在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。该研究结果还将于6月10日举办的欧洲血液学协会（EHA）混合大会的全员会议上公布。
西达基奥仑赛（cilta-cel，英文商品名：Carvykti）是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化该产品。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；2022年5月和9月，该药又先后获得欧盟委员会（EC）和日本厚生劳动省（MHLW）批准上市。在中国，西达基奥仑赛已递交新药上市申请，并被纳入优先审评和突破性治疗品种。
此次公布临床数据的CARTITUDE-4研究比较了西达基奥仑赛与标准治疗（SOC）在多发性骨髓瘤患者中的疗效。试验中符合条件的患者既往接受过1-3线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺耐药。研究将419名患者随机分配到西达基奥仑赛（n=208）和SOC（n=211）两个治疗组。
该研究数据显示，在中位随访16个月时，SOC组的中位无进展生存期（PFS）为11.8个月，而西达基奥仑赛组中位PFS尚未达到。在既往接受过一线治疗患者中，西达基奥仑赛降低了65%的疾病进展或死亡风险。在次要终点中，西达基奥仑赛组总缓解率（ORR）为85%，73%的患者达到完全缓解（CR）或更好，总体的微小残留病（MRD）阴性率达到61%。而在接受SOC治疗的患者中，ORR为67%，22%的患者达到CR或更好，MRD阴性率为33%。
在该研究中，西达基奥仑赛组和SOC组中分别有97%和94%的患者出现3级或4级不良事件，包括感染（27% vs 25%）和血细胞减少（94% vs 86%）。总体而言，在西达基奥仑赛组和SOC组中分别有39例和46例患者死亡，其中各有10例和5例患者死于治疗相关的不良事件。在接受西达基奥仑赛治疗的患者（n=176）中，76%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS）（3级1%，无4级或5级），5%的患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（均为1级或2级），有1例1级运动和神经认知不良事件。
威斯康星医学院血液学系医学副教授、研究者Binod Dhakal博士表示：“特别是在前线治疗阶段，多发性骨髓瘤一直存在高度未被满足的需求。CARTITUDE-4研究结果表明，cilta-cel有可能为既往接受过1-3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。”
